Sangamo Therapeutics stellt positive Phase-1/2-Studienergebnisse für Gentherapie bei Fabry-Krankheit vor

Sangamo Therapeutics Inc. hat am 3. Februar 2026 die Präsentation klinischer Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-1/2-STAAR-Studie zu Isaralgagene Civaparvovec (ST-920), einem firmeneigenen Gentherapieproduktkandidaten für die Behandlung der Fabry-Krankheit, angekündigt. Die Ergebnisse betreffen 33 behandelte Patienten und wurden im Rahmen der 22. Annual WORLDSymposiumTM in San Diego, Kalifornien, vom 2. bis 6. Februar 2026 vorgestellt. Die Studie ist abgeschlossen; alle Patienten mit 52-wöchigem Follow-up wurden in eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie aufgenommen. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat einen klaren regulatorischen Weg für eine beschleunigte Zulassung aufgezeigt, wobei die Daten der Phase-1/2-Studie als Grundlage für den Zulassungsantrag dienen können. Im Dezember 2025 wurde mit der rollierenden Einreichung eines Biologics License Application (BLA) begonnen.

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