uniQure NV hat aktualisierte vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus einer Phase-I/IIa-Studie zu AMT-191, einer experimentellen Gentherapie zur Behandlung der Fabry-Krankheit, bekanntgegeben. Die Daten umfassen 11 behandelte Patienten und zeigen anhaltend erhöhte α-Gal A-Enzymaktivität sowie stabile Lyso-Gb3-Werte nach der Behandlung. Sechs der elf Patienten konnten nach vordefinierten Kriterien die Enzymersatztherapie absetzen. Die Ergebnisse wurden auf dem 22. WORLDSymposium in San Diego am 3. Februar 2026 im Rahmen einer Posterpräsentation vorgestellt. Eine mündliche Präsentation ist für den 6. Februar 2026 angekündigt.
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