Scholar Rock表示，欧盟对SMA药物的审查意见可能会推迟到2026年下半年

Sahil Pandey

路透7月20日 - Scholar Rock SRRK.O 周一表示，欧盟对其实验性脊髓性肌萎缩症治疗药物的评估意见可能推迟至 今年 晚些 时候，因为 监管机构正在等待美国食品药品监督管理局（FDA） 对该药物开发商欧洲申报文件 中所包含的一家生产设施进行分类。

该公司表示，欧洲药品管理局（EMA）正在等待美国食品药品监督管理局（FDA）对Scholar Rock位于 印第安纳州的Catalent灌装与 包装工厂的 分类结果，该工厂此前于4月接受了FDA的检查。

• Scholar Rock表示，若FDA对该设施作出有利的重新分类，将为欧洲药品管理局 人类用医药产品委员会 （CHMP）于今年晚些时候就该药物——阿皮特格罗马布（apitegromab）——发表意见铺平道路。

• 若该设施未能获得批准，该公司计划与欧洲监管机构合作，利用其美国监管申报中已包含的第二家灌装和包装设施推进申请。

• Scholar Rock 表示，该第二生产基地目前正在生产商业化产品，且在美国和欧洲监管机构处均保持良好信誉。

• 首席执行官大卫·哈拉尔（David Hallal）表示，Scholar Rock 仍然有信心，无论使用哪个生产基地，都能完成欧洲的审查流程。

• 午盘时段，该公司股价下跌约1%。

• 美国食品药品监督管理局（FDA）目前正在审查阿皮特格罗单抗（apitegromab），预计将于2026年9月30日前对Scholar Rock的申请 作出决定。

• 瑞银分析师迈克尔·伊（Michael Yee）表示，由于欧洲申报文件中仅包含卡特兰特（Catalent）工厂，因此此次延迟在预料之中，但他同时指出，鉴于临床试验数据显示接受该药物治疗的患者运动功能有所改善，这并不构成该项目面临的风险。

• 脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肌肉无力，并可能影响运动、吞咽和呼吸功能。