三期臨牀失敗，百時美施貴寶“下架”O藥肝癌適應症
7月23日，百時美施貴寶宣佈，由於三期臨牀試驗數據未達主要終點，撤回Opdivo作爲單一藥物用於先前接受索拉非尼治療的肝癌患者的適應症。
Opdivo是一款程序性死亡受體-1（PD-1）抑制劑。PD-1主要位於激活的T細胞和B細胞表面，與正常細胞表面受體PD-L1\PD-L2結合後，可以下調免疫反應。
研究發現，腫瘤細胞表面也會高表達PD-L1\PD-L2，藉此逃避免疫系統的攻擊。通過結合PD-1蛋白，Opdivo可以恢復免疫系統對腫瘤細胞的殺傷作用。
根據名爲CheckMate -040的臨牀試驗，Opdivo對於肝癌患者似乎有一定療效。結果顯示，針對未接受索拉非尼治療的患者，客觀緩解率爲20-23%；針對接受過索拉非尼治療患者，客觀緩解率爲16-19%。
2017年，基於這一臨牀結果，FDA通過加速審批的形式，批准Opdivo用於對索拉非尼耐藥的肝癌患者的治療。
不過，加速審批並非一勞永逸。加速審批是指通過替代終點的臨牀數據，預測臨牀受益，加速批准藥物上市。通過加速審批上市的藥物，仍然繼續進行臨牀試驗，以證明自己的療效。
繼CheckMate -040之後，百時美施貴寶變開展了名爲Check-Mate -459的臨牀試驗，探索Opdivo頭對頭對比索拉非尼的療效差異。
結果令人尷尬。2019年6月，百時美施貴寶表示該臨牀失敗。結果顯示，雖然Opdivo患者組中位總生存期爲16.4個月，略長於索拉非尼組的14.7個月。但該數據並無統計學意義。
一線治療不能證明獲益，此前CheckMate -040臨牀試驗的預測結果似乎不令人信服。2021年4月，FDA舉行的腫瘤藥物諮詢委員會會議上，專家組以投票的形式，支持撤回O藥該適應症。
不過，這並不意味着Opdivo不能用於肝癌患者。百時美施貴寶表示，Opdivo與Yervoy的聯合療法，仍然可以二線治療對索拉非尼治療後進展或不耐受的肝癌患者。
根據名爲CheckMate 040 的臨牀試驗，該聯合療法的客觀緩解率爲31%，且安全性可控。那麼，單藥療法肝癌適應症被下架，會對Opdivo造成什麼影響呢？讓我們繼續觀察。
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